2024年8月31日，蘇州瑞博生物技術股份有限公司（簡稱“瑞博生物”） 在歐洲心臟病學會（ESC Congress 2024 London）以大會報告形式公布了其自研管線之一——全球首款靶向抗凝血因子XI（FXI）的小核酸藥物RBD4059的I期臨床研究數(shù)據(jù)。主要研究結(jié)果如下：

     RBD4059呈現(xiàn)出劑量依賴性、可預測的藥代動力學特性、以及顯著的（>90%）和持久的FXI活性和蛋白質(zhì)降低效果；同時，在安全性和耐受性方面達到主要終點，在研究的劑量范圍內(nèi)未發(fā)現(xiàn)不良安全信號，顯示出良好的安全性。

     這項研究將支持RBD4059作為抗凝藥物的進一步開發(fā)。其在每3個月或6個月的給藥方案中保持了高水平的藥效學（PD）效果，有望在慢性抗凝治療中實現(xiàn)更高依從性、和更低的出血風險。

     抗凝藥物是預防和治療血栓的基礎用藥，其適應癥廣泛，包括對冠狀動脈疾病、外周動脈疾病、終末期腎?。‥SRD）、房顫（AF）、靜脈血栓栓塞（VTE）、骨科手術術后等疾病的預防和治療。目前的抗凝藥物存在藥效時間短且給藥頻率高的問題，并伴隨一定的出血風險，因此兼具強效、長效、且出血風險低的新型抗凝藥物存在巨大的臨床需求。

     RBD4059是瑞博生物基于RIBO-GalSTAR^TM肝靶向技術平臺獨立開發(fā)并擁有全球權益的GalNAc偶聯(lián)siRNA藥物，通過抑制FXI和阻斷內(nèi)源性凝血途徑的激活從而實現(xiàn)其抗凝血/抗血栓的作用。與目前的抗血栓治療方法相比，RBD4059作為siRNA藥物具有更強效、長效且更低出血風險的優(yōu)勢。

     此前，RBD4059的一項隨機、雙盲、安慰劑對照的IIa期臨床試驗已獲歐洲藥品管理局（EMA）批準，該試驗旨在評估重復皮下注射該藥物在穩(wěn)定型冠狀動脈疾病患者中的安全性、藥代動力學和藥效學。2024年8月已完成首例患者入組。

      瑞博生物聯(lián)席CEO、全球研發(fā)總裁甘黎明博士表示：“我們已經(jīng)獲得令人振奮的臨床I期數(shù)據(jù)，對于將這款全球首創(chuàng)并且臨床進度最靠前的靶向FXI siRNA藥物推進至臨床II期我們感到非常興奮。RBD4059在臨床上顯示的藥效和持久時間都達到了我們預先設定的目標產(chǎn)品特征（Target Product Profile），這使其明顯區(qū)別于全球所有其他已上市的抗凝療法和所有正在臨床開發(fā)階段的其他FXI抑制劑，包括小分子和抗體。同時，我們對受試患者個體間對治療反應的一致性也感到極為鼓舞，這將進一步夯實該藥物的First-In-Class和Best-In-Class潛力”。

     瑞博生物將繼續(xù)全力以赴推進RBD4059的臨床開發(fā)，為全球患者帶來更精準有效的治療方案。我們期待著這款創(chuàng)新藥物在未來的表現(xiàn)，相信它將為抗血栓治療領域帶來重大變革。