2024年5月29日，蘇州瑞博生物技術股份有限公司（簡稱“瑞博生物”）宣布其自主研發(fā)的、全球首個靶向FXI的抗血栓siRNA藥物RBD4059于近日獲得歐洲藥品管理局（EMA）II期臨床試驗許可。該試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的II期臨床研究，旨在評估RBD4059在穩(wěn)定的冠狀動脈疾病患者中的安全性、有效性和藥代動力學。該項試驗同時獲準在瑞博生物歐洲研發(fā)中心自有的符合歐美監(jiān)管標準的II期臨床中心開展。

      抗凝藥物是預防和治療血栓的基礎用藥，其適應癥廣泛，包括冠狀動脈疾病、外周動脈疾病、終末期腎?。‥SRD）、房顫（AF）、靜脈血栓栓塞（VTE）、骨科手術術后等疾病的預防和治療。目前臨床常用的抗凝藥物，如直接口服抗凝劑（DOAC）、VKA和肝素等均存在一定的出血風險，因此兼具強效、長效、出血風險低的新型抗凝藥物存在巨大的臨床需求。

      RBD4059是瑞博生物基于RIBO-GalSTAR^TM肝靶向技術平臺獨立開發(fā)并擁有全球權(quán)益的GalNac偶聯(lián)siRNA藥物，通過抑制FXI和阻斷內(nèi)源性凝血途徑的激活從而實現(xiàn)其抗凝血/抗血栓的作用。與目前的治療手段相比，抑制FXI有望成為一種更有效的抗血栓治療方法，且出血風險最小。在Ⅰ期臨床試驗中，RBD4059顯示出了良好的安全性和有效性，相關數(shù)據(jù)將在今年于倫敦舉行的歐洲心臟病學會（ESC Congress）會議上公布。

      瑞博生物董事長、CEO梁子才博士表示：“RBD4059是全球第一款靶向FXI的siRNA類小核酸藥物，也是我們RIBO-GalSTAR^TM肝靶向平臺結(jié)出的又一枚碩果。RBD4059具有半年一針的超長效抗血栓潛力，有望給患者帶來福祉，非常高興該藥物能獲得EMA的II期臨床批準?；谌鸩┥顱est-in-Class/First-in-Class的差異化開發(fā)策略，我們還將陸續(xù)推出更多的創(chuàng)新型小核酸藥物，早日為患者帶來實質(zhì)的臨床獲益。”